Aggiornamento degli elenchi dei farmaci innovativi e degli agenti antinfettivi al 30/09/2025

L'AIFA aggiorna l'elenco dei medicinali che, a giudizio della Commissione Scientifico Economica, possiedono il requisito di innovatività terapeutica. 

Contestualmente vengono resi disponibili i report di valutazione per il riconoscimento dell’innovatività, per ciascuna indicazione terapeutica. 

L’aggiornamento include i seguenti farmaci a cui è stato riconosciuto il requisito d’innovatività terapeutica:

• HEMGENIX (etranacogene dezaparvovec) nel trattamento dell'emofilia B (deficit congenito del fattore IX) severa e moderatamente severa in pazienti adulti senza storia di inibitori del fattore IX.

Il riferimento all’inserimento in elenco è pubblicato in Gazzetta Ufficiale per ogni singola specialità in relazione all’indicazione in regime di rimborso SSN. 

Sono anche pubblicati i seguenti report relativi ai medicinali che hanno ottenuto esito negativo nella valutazione ai fini dell’innovatività:

• EMBLAVEO (aztreonam/avibactam) nel trattamento di pazienti adulti con le seguenti infezioni sospette o documentate da Enterobacterales che producono metallo-beta-lattamasi o Stenotrophomonas maltophilia:
  • Infezione intra-addominale complicata
  • Polmonite acquisita in ospedale, inclusa la polmonite associata a ventilazione meccanica
  • Infezione complicata del tratto urinario, inclusa pielonefrite
  • Infezioni con opzioni terapeutiche limitate.
• PREVYMIS (letermovir), nella profilassi della malattia da CMV in pazienti adulti sieronegativi per CMV che hanno ricevuto un trapianto di rene da un donatore sieropositivo per CMV [D+/R-].

• TAGRISSO (osimertinib):
  • in associazione a pemetrexed e chemioterapia a base di platino per il trattamento di prima linea dei pazienti adulti con NSCLC avanzato il cui tumore presenta delezioni dell’esone 19 o mutazione sostitutiva dell’esone 21 (L858R) di EGFR;
  • in monoterapia è indicato per il trattamento di pazienti adulti con NSCLC localmente avanzato, non resecabile, il cui tumore presenta delezioni dell’esone 19 o mutazione sostitutiva dell’esone 21 (L858R) di EGFR e la cui malattia non è progredita durante o dopo la chemioradioterapia a base di platino”

È stato aggiornato anche l’elenco degli agenti antinfettivi per infezioni da germi multiresistenti classificati come «reserve», secondo la nomenclatura «Access, Watch, Reserve» (AWaRe) dell'Organizzazione mondiale della sanità (OMS) nonché attivi nei confronti di almeno un patogeno considerato prioritario dall'elenco «Bacterial Priority Pathogens List» dell'OMS, individuati secondo le modalità di cui alla Determina Pres n./966/2025. 

L’aggiornamento include i seguenti farmaci a cui è stato riconosciuto il requisito d’accesso al Fondo Farmaci Innovativi:

• EMBLAVEO (aztreonam/avibactam)
• EXBLIFEP (cefepime/enmetazobactam)

Per tali medicinali non viene valutata la sussistenza del requisito di innovatività, ma, quando utilizzati in qualità di agenti antiinfettivi per infezioni da germi multiresistenti, sono soggetti a monitoraggio delle dispensazioni tramite registro di monitoraggio dell'AIFA e rimborsati nell’ambito del Fondo Farmaci Innovativi.