L’FDA ha approvato lisocabtagene maraleucel (Breyanzi) per il trattamento di pazienti adulti con linfoma marginale recidivante o refrattario (R/R) dopo almeno due linee di terapia sistemica.

L’FDA ha approvato lisocabtagene maraleucel (Breyanzi) per il trattamento di pazienti adulti con linfoma marginale recidivante o refrattario (R/R) dopo almeno due linee di terapia sistemica.

Dati di efficacia (studio TRANSCEND):

• Tasso di risposta globale (ORR): 73%
• Risposta completa (CR): 54%
• Durata mediana della risposta nei pazienti con CR: non raggiunta (molti >6 mesi)

Principali rischi e avvertenze:

• Sindrome da rilascio di citochine (CRS) in 46% dei pazienti (≥ grado 3: 4%)
• Tossicità neurologiche in 35% (≥ grado 3: 12%)
• Altri eventi gravi: infezioni (19%), citopenie prolungate (31%)
  Per questi rischi, il farmaco è approvato con un Risk Evaluation and Mitigation Strategy (REMS).

Somministrazione:
Dose singola (50–110 x10^6 cellule CAR-positive) con rapporto CD4/CD8 1:1, infusione endovenosa dopo linfodeplezione con fludarabina e ciclofosfamide.

Nota: Non indicato per linfoma primario del SNC.
L’approvazione ha ricevuto priority review, designazione RMAT, breakthrough e orphan drug.

Per ulteriori dettagli, puoi consultare l’articolo completo sul sito FDA:
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