Venclyxto (venetoclax): inserito nella lista di farmaci rimborsati ai sensi della Legge n. 648/96 per il trattamento della Leucemia Mieloide Acuta recidiva/refrattaria (aggiornamento)

Vista la determina AIFA n. 149886 del 22 dicembre 2021, pubblicata nella Gazzetta Ufficiale n. 309 del 30 dicembre 2021, relativa all'inserimento del medicinale «Venetoclax» (venclyxto) nelle liste di cui alla L. 648/96 per il trattamento della leucemia mieloide acuta recidivante/refrattaria nel rispetto dei criteri indicati nell'allegato 1 alla predetta determina;

Vista la determina n. DG/252 del 26 febbraio 2021, pubblicata nella Gazzetta Ufficiale n. 57 dell'8 marzo 2021, di riclassificazione del medicinale per uso umano «Xospata», che ne estende l'autorizzazione al trattamento in monoterapia di pazienti adulti con leucemia mieloide acuta (LMA) recidivante o refrattaria che presentano una mutazione del gene FLT3;

Considerata l'opportunità di modificare i criteri di inclusione ed esclusione, anche al fine di includere i pazienti già in trattamento attivo e rispondenti con «Venetoclax»/ipometilanti e ipometilanti, attraverso richiesta di accesso al Fondo 5 per cento o in off label;

Tenuto conto della decisione assunta dalla CTS nella riunione del 28 gennaio 2022;

Ritenuto, pertanto, di modificare la determina AIFA del 22 dicembre 2021 n. 149886 relativa all'inserimento del medicinale «Venetoclax» (Venclyxto) nell'elenco dei medicinali erogabili a totale carico del Servizio sanitario nazionale per il trattamento della leucemia mieloide acuta recidivante/refrattaria;

Determina:

                             Art. 1 
 
  1. Il medicinale VENETOCLAX (venclyxto)  e'  mantenuto  nell'elenco
dei medicinali erogabili  a  totale  carico  del  Servizio  sanitario
nazionale, istituito ai sensi della legge 23 dicembre 1996,  n.  648,
per    il    trattamento    della     leucemia     mieloide     acuta
recidivante/refrattaria, ai  sensi  dell'art.  1,  comma  4-bis,  del
decreto-legge 21 ottobre 1996, n.  536,  convertito  dalla  legge  23
dicembre  1996,  n.  648,  nel  rispetto  delle  condizioni  indicate
all'art. 2 della presente determina. 

                             Art. 2 
 
  1. Il medicinale di cui all'art. 1 e' erogabile a totale carico del
Servizio sanitario nazionale, nel rispetto delle  condizioni  di  cui
all'allegato 1 alla presente  determina,  che  abroga  e  sostituisce
l'allegato 1 alla determina AIFA n. 149886 del 22 dicembre 2021. 

                                             Allegato 1

Indicazione terapeutica: trattamento della leucemia mieloide acuta (LAM) recidivante/refrattaria, in combinazione con azacitidina o decitabina.

Criteri di inclusione: pazienti adulti con diagnosi di LAM recidivante/refrattaria non ritenuti idonei a ricevere chemioterapia intensiva di re-induzione; pazienti adulti di eta' <71 con diagnosi di LAM recidivante/refrattaria a chemioterapia intensiva di salvataggio ed eleggibili a trapianto allogenico di cellule staminali emopoietiche.

Criteri di esclusione: diagnosi di LAM in pazienti ritenuti idonei a ricevere chemioterapia intensiva di induzione; non eleggibilita' ad agenti ipometilanti (HMA); pazienti adulti con leucemia mieloide acuta recidivante/refrattaria trattati con ipometilanti single agent o con combinazione ipometilante/«Venetoclax», ad eccezione dei pazienti gia' in trattamento attivo con tali regimi e rispondenti (attraverso richiesta di accesso al Fondo 5 per cento o in off label); pazienti candidabili a terapia con gilteritinib.

Periodo di prescrizione a totale carico del Servizio sanitario nazionale: fino a nuova determina dell'Agenzia italiana del farmaco.

Piano terapeutico: schema terapeutico: azacitidina 75 mg/m² giorni 1-7 + Venetoclax 400 mg giorni 1-28 (100 mg il giorno 1, 200 mg il giorno 2 e 400 mg dal giorno 3) ogni ventotto giorni; oppure decitabina 20 mg /m² giorni 1-5; Venetoclax 400 mg giorni 1-28 (100 mg il giorno 1, 200 mg il giorno 2 e 400 mg dal giorno 3) ogni ventotto giorni.

Durata della terapia: fino alla progressione di malattia o alla comparsa di tossicita' inaccettabile.

Altre condizioni da osservare: le modalita' previste dagli articoli 4, 5, 6 del provvedimento datato 20 luglio 2000 citato in premessa, in relazione a: art. 4: istituzione del registro, rilevamento e trasmissione dei dati di monitoraggio clinico ed informazioni riguardo a sospensioni del trattamento (mediante apposita scheda come da provvedimento 31 gennaio 2001, pubblicato nella Gazzetta Ufficiale n. 70 del 24 marzo 2001); art. 5: acquisizione del consenso informato, modalita' di prescrizione e di dispensazione del medicinale; art. 6: rilevamento e trasmissione dei dati di spesa. Parametri per il monitoraggio clinico: durante il trattamento si raccomanda nei primi cinque giorni un'attenta valutazione della funzionalita' epatica e renale e la prevenzione della possibile sindrome da lisi tumorale (TLS). Successivamente i pazienti vanno monitorizzati settimanalmente per il primo ciclo di trattamento con esame emocromocitometrico, chimica renale ed epatica. Dal secondo ciclo si raccomanda un monitoraggio clinico-laboratoristico al giorno+1 di ogni ciclo.