Melfalan flufenamide (PEPAXTI ): un chemioterapico di nuova generazione per il trattamento del mieloma multiplo in 4 linea rimborsato dal SSN

Melfalan flufenamide (PEPAXTI) di Oncopeptides, un’azienda biotecnologica svedese) è indicato in associazione con desametasone per il trattamento di pazienti adulti che hanno ricevuto almeno tre precedenti linee di terapie, la cui malattia è refrattaria ad almeno un inibitore del proteasoma (un agente immunomodulatore e un anticorpo monoclonale anti-CD38) e che hanno dimostrato progressione della malattia durante o dopo l'ultima terapia.

Per i pazienti con un precedente trapianto di cellule staminali, il tempo di progressione dovrebbe essere di almeno 3 anni dal trapianto. 

E’ indicato per un setting preciso di malati che non rispondono positivamente alle terapie precedenti compresa l’immunoterapia. Rispetto però ai chemioterapici di “vecchia generazione” il suo utilizzo determina effetti collaterali minori grazie ad un più basso profilo di tossicità. La terapia viene apprezzata anche perché risulta “comoda e maneggevole” in quanto prevede una sola infusione al mese della durata di mezz’ora. Per tutti questi motivi può essere utilizzata con successo anche negli anziani con fragilità che rappresentano la maggioranza dei pazienti.

In italia sono stati reclutati 79 pazienti in 10 ospedali durante lo sviluppo clinico del farmaco e 86 pazienti sono stati coinvolti e trattati nell’ambito dell’Early Access Program (EAP).

Determina di rimborsabilità pubblicata in (GU n.20 del 25-1-2025)

Indicazioni terapeutiche oggetto della negoziazione: 

    «Pepaxti» e' indicato, in associazione con desametasone,  per  il 
trattamento  di  pazienti  adulti  con  mieloma  multiplo  che  hanno 
ricevuto almeno tre linee di terapia precedenti, la cui  malattia  e'
refrattaria  ad  almeno  un  inibitore  del  proteasoma,  un   agente
immunomodulatore e un anticorpo monoclonale  antiCD38,  e  che  hanno
mostrato progressione della malattia durante o dopo l'ultima terapia.
Per i pazienti sottoposti  in  precedenza  a  trapianto  autologo  di
cellule staminali, il tempo intercorso fino  alla  progressione  deve
essere di almeno tre anni dal trapianto. 

  Confezione: «20 mg - polvere  per  concentrato  per  soluzione  per
infusione - uso endovenoso  -  flaconcino  (vetro)»  1  flaconcino  -
A.I.C. n. 050299015/E (in base 10). 

  Classe di rimborsabilita': H. 
  Prezzo ex factory (IVA esclusa): euro 5.450,00. 
  Prezzo al pubblico (IVA inclusa): euro 8.994,68. 

  Sconto obbligatorio sul  prezzo  ex  factory,  da  praticarsi  alle
strutture sanitarie pubbliche, ivi comprese  le  strutture  sanitarie
private accreditate con il  Servizio  sanitario  nazionale,  come  da
condizioni negoziali. 

    Validita' del contratto: ventiquattro mesi. 

E' istituito un registro  dedicato  al  monitoraggio  dell'uso  del
medicinale  «Pepaxti»,  a   base   di   melfalan   flufenamide,   per
l'indicazione ammessa alla rimborsabilita'.

Ai fini della prescrizione e della dispensazione del medicinale,  i
medici   ed   i   farmacisti   afferenti   ai   centri   utilizzatori
specificatamente individuati  dalle  regioni  dovranno  compilare  la
scheda raccolta dati informatizzata disponibile a fronte dell'accesso
attraverso  il  sito  istituzionale  dell'AIFA,   all'indirizzo   web
https://registri.aifa.gov.it