AIFA: pubblicazione usi compassionevoli - aggiornamento del 20 giugno 2022

Sul sito istituzionale di AIFA è stato pubblicato l'aggiornamento al 20 giugno 2022 della lista degli usi terapeutici attivi sul territorio nazionale.

 

Area Breast

Azienda Farmaceutica	Principio attivo (Nome commerciale)	Indicazione terapeutica	Inizio Programma UC	Stato del programma (Aperto/Chiuso)
Pfizer	Talazoparib	Pazienti con tumore della mammella avanzato o metastatico, con una mutazione BRCA1 o BRCA2, negativo per HER2 (HER2-) e con nessuna oaltra opzione terapeutica autorizzata disponibile	Anno 2019	Programma chiuso all'inclusione di nuovi pazienti
Roche	Kadcyla (Trastuzumab emtansine)	Trattamento adiuvante, in monoterapia, di pazienti adulti affetti da tumore mammario in stadio iniziale HER2-positivo con malattia invasiva residua a livello della mammella e/o dei linfonodi dopo trattamento sistemico preoperatorio che abbia incluso almeno trastuzumab e taxano (terapia mirata contro HER2)	Anno 2019	Programma in corso
Gilead Sciences S.r.l.	Sacituzumab govitecan (Trodelvy)	Trattamento di pazienti adulti con cancro della mammella triplo negativo, metastatico o non resecabile localmente avanzato, che abbiano ricevuto in precedenza almeno due terapie sistemiche, almeno una delle quali per la malattia localmente avanzata o metastatica, e che abbiano esaurito le alternative terapeutiche disponibili	Anno 2021	Programma chiuso all'inclusione di nuovi pazineti
Daiichi Sankyo	Trastuzumab deruxtecan (Enhertu)	In monoterapia per il trattamento di pazienti adulti con cancro della mammella HER2-positivo non resecabile e/o metastatico, che non possano essere trattati con alcuna alternativa terapeutica autorizzata, e che abbiano ricevuto un precedente trattamento a base di trastuzumab e un taxano e non più di una linea precedente per il setting metastatico	Anno 2022	Programma in corso
Astra Zeneca	Olaparib (Lynparza)	Trattamento di pazienti adulte affette da cancro della mammella HER2 negativo, portatrici di mutazioni BRCA1/2 patogenetiche o ad alto rischio di patogenicità, e con fattori ad alto rischio clinico-patologico, che abbiano ricevuto trattamento locale e chemioterapia adiuvante o neoadiuvante	Anno 2022	Programma in corso

Area NSCLC

Azienda Farmaceutica	Principio attivo (Nome commerciale)	Indicazione terapeutica	Inizio Programma UC	Stato del programma (Aperto/Chiuso)
Pfizer	Lorlatinib	Pazienti adulti con carcinoma polmonare non a piccole cellule (NSCLC) in stadio avanzato, positivo per ALK o ROS1. Pazienti ALK positivi: precedente trattamento con almeno un  ALK TKI (sono richiesti due  ALK TKI se il primo trattamento è stato con crizotinib). Pazienti ROS1 positivi:precedente trattamento almeno con crizotinib	Anno 2017	Programma chiuso all'inclusione di nuovi pazienti
Roche	Entrectinib	Trattamento, in monoterapia, di  carcinoma polmonare non a piccole cellule (NSCLC) in stadio avanzato, ROS1-positivo, in pazienti non candidabili al trattamento con Crizotinib	Anno 2019	Programma chiuso all'inclusione di nuovi pazienti
Novartis	Dabrafenib (Tafinlar)/Trametinib (Mekinist)	carcinoma polmonare non a piccole cellule (NSCLC) in stadio metastatico positivo alla mutazione BRAF V600E e per la quale, a giudizio del medico, non vi sono ulteriori alternative terapeutiche che consentano di migliorarne il decorso clinico	Anno 2019	Programma chiuso all'inclusione di nuovi pazienti
AstraZeneca	Osimetinib (Tagrisso)	Trattamento in monoterapia, o in associazione a chemioterapia adiuvante, di pazienti adulti affetti da carcinoma polmonare non a piccole cellule (NSCLC) positivo per la mutazione del recettore per il fattore di crescita epidermico (EGFR), a seguito di resezione completa del tumore	Anno 2021	Programma chiuso all'inclusione di nuovi pazienti
Janssen-Cilag	Amivantamab	Trattamento di pazienti adulti affetti da carcinoma polmonare non a piccole cellule (NSCLC) metastatico che presenta mutazioni dell'inserzione dell'esone 20 dell'EGFR (Exon20ins) e la cui malattia è progredita durante o dopo l'attuale standard di cura rappresentato da chemioterapia a base di platino	Anno 2021	Programma in corso
Roche	Pralsetinib (Gavreto)	Trattamento di pazienti adulti affetti da carcinoma polmonare non a piccole cellule (NSCLC) non resecabile o metastatico, positivo per la fusione del gene RET, non candidabili al trattamento con alternative terapeutiche autorizzate	Anno 2021	Programma temporaneamente chiuso all'inclusione di nuovi pazienti
Sanofi S.r.l.	Cemiplimab (Libtayo)	In monoterapia per il trattamento di prima linea di  pazienti adulti con carcinoma del polmone non a piccole cellule (NSCLC), con espressione di PD-L1 (in ?50% delle cellule tumorali), senza aberrazioni EGFR, ALK o ROS1, che presentano NSCLC localmente avanzato e non sono candidati per la chemioradioterapia definitiva	Anno 2022	Programma in corso
Novartis	Capmatinib	Trattamento di pazienti affetti da carcinoma polmonare non a piccole cellule metastatico (NSCLC) con mutazione c-MET	Anno 2022	Programma in corso

Area: onco-ema

Azienda Farmaceutica	Principio attivo (Nome commerciale)	Indicazione terapeutica	Inizio Programma UC	Stato del programma (Aperto/Chiuso)
Novartis	Dabrafenib (Tafinlar)/Trametinib (Mekinist)	carcinoma polmonare non a piccole cellule (NSCLC) in stadio metastatico positivo alla mutazione BRAF V600E e per la quale, a giudizio del medico, non vi sono ulteriori alternative terapeutiche che consentano di migliorarne il decorso clinico	Anno 2019	Programma chiuso all'inclusione di nuovi pazienti
Abbvie	Upadacitinib (Rinvoq)	Trattamento di pazienti adulti e adolescenti (a partire dai 12 anni di età) con dermatite atopica da moderata a grave, che si sono sottoposti a tutte le terapie autorizzate senza miglioramento, e che hanno esaurito le alternative terapeutiche, a causa di intolleranze, o di mancanza di risposta alle terapie locali e sistemiche autorizzate, o che a causa di importanti reazioni avverse o rischi che precludono l'utilizzo di terapie autorizzate	Anno 2021	Programma in corso
Fondazione Tettamanti Menotti De Marchi Onlus	CARCIK-CD19 (Linfociti T allogenici modificati geneticamente per espimere un recettore CAR CD19 specifico)	Trattamento di pazienti adulti e pediatrici affetti da Leucemia Linfoblastica Acuta a precursori B (BCP-LLA) recidivata o refrattaria (r/r), dopo Trapianto allogenico di Cellule Staminali Ematopoietiche (allo-HSCT), per i quali non siano disponibili alternative terapeutiche autorizzate	Anno 2021	Programma in corso
Argenx	Efgartigimod	Trattamento dei pazienti con Miastenia Gravis generalizzata (gMG), che non traggono beneficio dalle terapie attualmente disponibili	Anno 2021	Programma in corso
Incyte Biosciences Italy & Mylan Italia	Tafasitamab (Minjuvi) in associazione a Lenalidomide Mylan	Trattamento di pazienti adulti affetti da linfoma diffuso a grandi cellule B (Diffuse Large B-Cell Lymphoma, DLBCL) recidivato o refrattario e non idonei a trapianto autologo di cellule staminali (Autologous Stem Cell Transplant, ASCT), non candidabili alle alternative terapeutiche autorizzate	Anno 2022	Programma in corso