C(nn) e uso compassionevole: due approcci per l’early access. Proposte per una migliore gestione

Indagine e raccomandazioni dal seminario organizzato da Dephaforum e coordinato da Giovanna Scroccaro, volte a uniformare, a livello regionale, l’accesso ai farmaci di fascia C/C(nn) e all’uso compassionevole.

Ai lavori hanno partecipato in qualità di consulenti soggetti istituzionali (AIFA, Agenzia Italiana del Farmaco, e referenti dei Servizi Farmaceutici Regionali), farmacisti ospedalieri e dei servizi farmaceutici territoriali, rappresentanti di farmacie di comunità, referenti di imprese farmaceutiche (tra cui Ipsen), rappresentanti di associazioni di pazienti e di tutela dei diritti dei cittadini ed esperti nel campo dell’economia, della politica e della legislazione sanitaria.

Principali problematiche individuate:

Per l’uso compassionevole (CU):

• Disomogeneità nei requisiti documentali richiesti dai Comitati Etici e nei tempi di espressione del parere.
• Complessità nella tracciabilità dei farmaci in un contesto non sperimentale.
• Discontinuità nell’identificazione dei centri prescrittori in programmi di expanded access, che talvolta non vengono successivamente riconosciuti come centri prescrittori dopo la Determina di Prezzo e Rimborso (P&R).
• Scarso utilizzo dei dati raccolti a livello regionale come fonte di evidenza real-life su sicurezza, durata ed efficacia dei trattamenti.
• Eterogeneità dei pareri dei Comitati Etici.

Per i Farmaci classificati in C(nn):

• Difficoltà per le Regioni in Piano di Rientro nel sottoscrivere accordi su farmaci non ancora rimborsati, in quanto esclusi dai Livelli Essenziali di Assistenza (LEA).
• Necessità di monitorare l’utilizzo e di raccogliere dati di esito (rischio/beneficio) per supportare il processo negoziale.
• Mancata possibilità di compensazione interregionale, poiché i farmaci in C(nn) non possono essere inclusi nel Testo Unico della mobilità sanitaria.
• Problemi di gestione dei farmaci equivalenti e biosimilari in fascia C(nn).
• Disallineamento tra le indicazioni rimborsate in Italia e quelle autorizzate da EMA.
• Restrizioni di utilizzo imposte da AIFA.
• Disomogeneità di linee d’indirizzo regionali. A oggi le Regioni Veneto, Emilia Romagna, Campania e Toscana hanno elaborato documenti regionali.

Le proposte del GdL:

In caso di fornitura alle strutture SSN al prezzo di cessione comunicato ad AIFA:

– Impegno da parte dell’azienda farmaceutica titolare dell’AIC, qualora all’esito della negoziazione con AIFA il prezzo negoziato sia inferiore a quello in C(nn), di prevedere sistematicamente un payback e di restituire all’Azienda Sanitaria la differenza dei costi sostenuti.

– Impegno da parte dell’azienda farmaceutica titolare dell’AIC, qualora all’esito della negoziazione con AIFA il farmaco venga rimborsato dal SSN secondo criteri di eleggibilità più restrittivi rispetto a quanto previsto dall’indicazione EMA oppure qualora il farmaco venga classificato in classe C, di garantire la fornitura del farmaco per i pazienti esclusi dalla rimborsabilità e precedentemente avviati al trattamento per almeno 12 mesi, in attesa di ulteriori sviluppi negoziali o di switch a una terapia alter- nativa rimborsata.

In caso di fornitura alle strutture SSN al prezzo di cessione simbolico di 1 €:

– Impegno dell’azienda farmaceutica titolare dell’AIC, all’esito della negoziazione con AIFA, di fornire il farmaco alle stesse condizioni economicheprecedentemente concordate sino alla pubblicazione del provvedimento di individuazione dei centri regionali autorizzati alla prescrizione del farmaco in regime di SSN e comunque per una durata non superiore a 90 giorni dalla data di pubblicazione della Determina AIFA di rimborsabilità in Gazzetta Ufficiale, al fine di garantire la continuità terapeutica dei pazienti precedentemente avviati al trattamento, e a 60 giorni per i farmaci orfani.

– Inserimento nel contratto di una clausola che, qualora all’esito della negoziazione con AIFA il farmaco venga rimborsato dal SSN secondo criteri di eleggibilità più restrittivi rispetto a quanto previsto dall’indicazione EMA, preveda l’impegno da parte dell’azienda farmaceutica a garantire la fornitura del farmaco per i pazienti esclusi dalla rimborsabilità e precedentemente avviati al trattamento, alle stesse condizioni economiche concordate con AIFA fino a eventuale rivalutazione clinica.

– Qualora all’esito della negoziazione con AIFA il farmaco venga classificato in classe C è necessario che negli accordi venga prevista una clausola in cui l’azienda farmaceutica titolare di AIC si impegni a garantire la fornitura del farmaco alle stesse condizioni economiche precedentemente concordate, al fine di consentire la continuità terapeutica dei pazienti precedentemente avviati, secondo le necessità indicate dal medico prescrittore.

Per i farmaci in CU

• i dati disponibili presso le Aziende Sanitarie (almeno il numero di pazienti inclusi nei programmi di CU per farmaco e indicazione terapeutica) siano resi disponibili, o almeno comunicati semestralmente, alle Regioni.
• le imprese si impegnino, nella dichiarazione di disponibilità alla fornitura del medicinale, a consentire l’utilizzo del farmaco giacente in scorta presso la struttura sanitaria alla data di chiusura del CU e ad assicurare il medicinale
• per un arco temporale di almeno 12 mesi nel caso in cui l’indicazione rimborsata sia più restrittiva rispetto ai criteri di eleggibilità dei pazienti arruolati nel CU o il farmaco venga classificato in Fascia C/C(nn);
• per un massimo di 90 giorni dalla data di pubblicazione in GU e per un massimo di 60 giorni per i farmaci orfani a seguito del rimborso e nel caso in cui l’indicazione rimborsata sia corrispondente ai criteri di eleggibilità del programma di CU.

Per i farmaci in Fascia C di gestione ospedaliera (la discussione si è riferita ai farmaci per i quali non si è raggiunto un accordo negoziale di P&R o l’impresa stessa chiede l’inserimento in Fascia C).

Il GdL propone che un farmaco di Fascia C, per il quale non si sia raggiunto un accordo negoziale di P&R (e quindi non nel caso in cui l’azienda abbia richiesto espressamente la non rimborsabilità) e a cui venga riconosciuto un valore terapeutico importante, sia inserito in Lista 648 al massimo per 12 mesi, in attesa di una ri-sottomissione del Dossier di P&R con dati aggiornati.

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