Criteri per la classificazione dei farmaci innovativi e degli agenti antinfettivi per infezioni da germi multiresistenti
Si segnala la pubblicazione della DETERMINA 9 luglio 2025: Criteri per la classificazione dei farmaci innovativi e degli agenti antinfettivi per infezioni da germi multiresistenti, ai sensi della legge 30 dicembre 2024, n. 207, articolo 1, commi 281-292. (Determina n. 966/2025).
Con la pubblicazione della determina sono definiti i criteri di valutazione per l’attribuzione dell’innovatività terapeutica e per la gestione degli agenti antinfettivi per infezioni da germi multiresistenti e il modulo per la richiesta del riconoscimento dell’innovatività terapeutica e il modulo per la richiesta di inserimento nell’elenco degli agenti antinfettivi per infezioni da germi multiresistenti.
Al fine di promuovere la ricerca e lo sviluppo in Italia, nella valutazione dei criteri per la definizione dell'innovatività la Commissione scientifica ed economica del farmaco, potrà tenere conto che il farmaco sia stato elaborato e condotto in via prevalente in Italia, ove sia soddisfatta almeno una delle due condizioni:
a) sviluppo preclinico del farmaco oggetto della richiesta di innovatività, sponsorizzato da un ente profit o noprofit, pubblico o privato, con sede legale in Italia e non, purché il centro di ricerca abbia sede operativa sul territorio nazionale;
b) sviluppo in almeno una fase clinica (fase I, II e III) del farmaco oggetto della richiesta di innovatività, il cui ricercatore principale (Coordinating investigator) appartenga a un ente autorizzato con sede nel territorio nazionale.
Il titolare dell’AIC può richiedere l’attribuzione del requisito dell'innovatività terapeutica qualora il medicinale, nella specifica indicazione terapeutica, abbia dimostrato rispetto alle alternative terapeutiche (se presenti), di essere in grado di determinare la guarigione o di ridurre il rischio di complicazioni letali o potenzialmente letali o di rallentare la progressione della malattia o di migliorare la qualità della vita dei pazienti relativamente alle dimensioni della capacità di movimento e di cura della persona, incluse le dimensioni del dolore e della capacità nello svolgimento delle attività abituali o lavorative, nel caso specifico di malattie rare e ultra-rare.
La CSE adotta il proprio parere sull’innovatività terapeutica del medicinale nella specifica indicazione sulla base della valutazione dei seguenti criteri:
1. bisogno terapeutico;
2. vantaggio terapeutico aggiunto;
3. qualità delle prove.
Il bisogno terapeutico è determinato dalla necessità di terapie utili nel trattamento di una malattia o condizione patologica per la quale non sono disponibili opzioni terapeutiche ovvero quando quelle eventualmente disponibili presentano un profilo di efficacia/sicurezza non soddisfacente.
Il vantaggio terapeutico aggiunto in una specifica indicazione verrà valutato dalla Commissione tenendo conto, quanto disponibili e se validati, anche dei Patient-Report Outcomes Measures (PROMs) e delle Patient-Report Expreriences Measures (PREMs) solo nei casi in cui questi siano in grado di dimostrare un significativo miglioramento della qualità si vita dei pazienti.
La valutazione del criterio della qualità delle prove è attuata mediante il metodo GRADE. Per i farmaci con indicazione per malattie rare e ultra-rare, nella valutazione delle qualità delle prove si terrà conto della oggettiva difficoltà nel disegnare un piano di
sviluppo del medicinale che contempli la progettazione di studi sperimentali di tipo comparativo o con un adeguato reclutamento dei pazienti.
La richiesta di riconoscimento del requisito di innovatività dovrà essere presentata utilizzando l'apposito modulo predisposto da AIFA.
L'innovatività terapeutica è riconosciuta in presenza di un livello di un bisogno terapeutico, di un vantaggio terapeutico aggiunto e di una qualità delle prove almeno “Moderato”. Nel caso specifico di farmaci con indicazione terapeutiche per malattie rare e ultra-rare, l’innovatività terapeutica potrà essere valutata anche in presenza di una qualità delle prove “Bassa”.
Il riconoscimento del requisito dell’innovatività terapeutica ad un medicinale nella specifica indicazione terapeutica ha una durata massima di 36 mesi, non ulteriormente prorogabile. Ogni eventuale autorizzazione di un nuovo medicinale, la cui indicazione terapeutica è stata già riconosciuta come innovativa in relazione ad un’altra specialità medicinale appartenente alla medesima classe (che condivide il meccanismo d’azione), potrà eventualmente beneficiare
dell’accesso al Fondo Farmaci Innovativi per il periodo residuale dei 36 mesi originariamente fissato (Innovatività di classe).
GESTIONE DEGLI AGENTI ANTINFETTIVI PER INFEZIONI DA GERMI MULTIRESISTENTI.
Questi medicinali, quando utilizzati in qualità di agenti antiinfettivi per infezioni da germi multiresistenti, sono soggetti a monitoraggio delle dispensazioni tramite registro di monitoraggio dell'AIFA e rimborsati nell’ambito del Fondo Farmaci Innovativi nel limite di 100 milioni di euro annui, fino alla scadenza della copertura brevettuale o del periodo di protezione normativa dei dati.
Il titolare del medicinale invia la richiesta di inserimento nell’elenco degli agenti antinfettivi per infezioni da germi multiresistenti, utilizzando l'apposito modulo predisposto da AIFA, contenente una guida sulla tipologia di informazioni e la modalità di presentazione delle stesse. Per la richiesta devono essere soddisfatti contemporaneamente i seguenti criteri:
- medicinale inserito nella lista AWARE e classificato come «reserve» o attivo su patogeni contenuti nella lista OMS;
- limitatamente al trattamento di malattie sostenute da infezioni da germi multiresistenti;
- medicinale soggetto a copertura brevettuale e/o a protezione normativa dei dati.
La valutazione della sussistenza dei criteri di inserimento nell’elenco è espressa dalla CSE che provvede ad approvare il registro di monitoraggio finalizzato alla rilevazione delle dispensazioni di tali medicinali.
L’inserimento nell’elenco degli agenti antinfettivi per infezioni da germi multiresistenti si associa ai seguenti benefici:
- accesso alle risorse del Fondo istituito ai sensi dell’art. 1, comma 401, della Legge 11 dicembre 2016, n.232 fino al limite indicato all’art. 1, comma 289, della Legge del 30 dicembre 2024, n. 207;
- esclusione, ai sensi dei commi 577 e 578, dell’art. 1 della Legge n. 145 del 2018, dal calcolo dell’ammontare complessivo della spesa farmaceutica per gli acquisti diretti ai fini del rilevamento del superamento del tetto nonché dalla determinazione della quota di mercato a carico del titolare di AIC.
Negli allegati vi è la lista delle indicazioni terapeutiche dei diversi farmaci che hanno ottenuto l'innovatività piena o condizionata, la tipologia della stessa, la data e di inizio e fine innovatività
Tra i medicinali Gilead/Kite risultano nella lista Tecartus, Trodelvy, Yescarta