EMA: Scemblix (asciminib): autorizzato per il trattamento in CML Ph+
Lo scorso 23 giugno 2022, il CHMP ha adottato una positive opinion al rilascio ad Novartis Europharm Limited di una Autorizzazione all'Immissione in commercio per la specialità medicinale Scemblix nella seguente indicazione:
Scemblix is indicated for the treatment of adult patients with Philadelphia chromosome‑positive chronic myeloid leukaemia in chronic phase (Ph+ CML‑CP) previously treated with two or more tyrosine kinase inhibitors.
Durante il suo sviluppo, questo farmaco aveva ottenuto la designazione di orphan medicine, che andrà rivalutata da EMA per determinarne il suo mantenimento alla luce dei nuovi dati.
Scemblix sarà disponibile il compresse rivestite da film, nei dosaggi 20mg e 40mg. il principio del farmaco è asciminib, un agente anti-neoplastico (ATC L01EA), potente inibitore di BCR:: attività della chinasi ABL1.
Il farmaco ha mostrato di indurre un major molecular response (MMR) alla settimane n. 24 e 96 in uno studio di fase III open-label, multicentrico, randomizzato, active‑controlled. Gli effetti collaterali molto comuni sono stati: dolore muscolo-scheletrico, infezioni nel tratto superiore delle vie respiratorie, trombocitopenia, fatigue, mal di testa, artralgia, aumento del valore degli enzimi pancreatici, dolore addominale, diarrea e nausa.
La prescrizione dovrà essere eseguita da un clinico esperto nella diagnosi ed il trattamento dei pazienti affetti da leucemia.
L'EPAR sarà disponibile dopo il rilascio della Decisione della CE.