US - FDA pone il partial clinical hold per la sperimentazione di Emavusertib nella AML R/R or High-Risk MDS
La FDA ha sospeso lo studio clinico di fase 1/2a TakeAim Leukemia (NCT04278768), che sta valutando un inibitore della chinasi IRAK4, emavusertib, come agente singolo e in combinazione con azacitidina o venetoclax (Venclexta) in pazienti con leucemia mieloide acuta (LMA) recidiva o refrattaria, o con sindrome mielodisplastica ad alto rischio (SMD). Con questa sospensione in atto, nessun nuovo paziente sarà arruolato nello studio, ma i partecipanti che stanno attualmente beneficiando del trattamento sperimentale hanno la possibilità di continuare con il trattamento a dosi due volte al giorno di 300 mg o inferiori.
La FDA ha richiesto ulteriori informazioni associate alla morte di un paziente con leucemia mieloide acuta recidivante/refrattaria che ha manifestato rabdomiolisi, tra le altre condizioni, che erano state precedentemente citate come tossicità dose-limitante (DLT) sperimentata con l'agente sperimentale. Inoltre, la FDA ha richiesto risultati di sicurezza ed efficacia insieme alla determinazione da parte dell'azienda della dose raccomandata di fase 2 per emavusertib.
Sebbene la sospensione regolatoria non influisca sullo studio di fase 1/2 TakeAim Lymphoma (NCT03328078), che sta valutando emavusertib in pazienti adulti con neoplasie ematologiche recidivanti o refrattarie, la società ha deciso di sospendere l'arruolamento di nuovi pazienti, in attesa della risoluzione della sospensione su TakeAim Leucemia.
Link al press release di Curis, Inc. è disponibile qui