La Commissione Europea ha concesso l’Autorizzazione all’Immissione in Commercio per obecabtagene autoleucel (Aucatzyl) per il trattamento della leucemia linfoblastica acuta
Il 21 luglio la Commissione Europea ha concesso l’Autorizzazione all’Immissione in Commercio per obecabtagene autoleucel (Aucatzyl), una terapia a base di cellule CAR-T sviluppata dalla biotech Autolus per il trattamento di pazienti adulti - di età pari o superiore a 26 anni - con leucemia linfoblastica acuta da precursori di cellule B recidivante o refrattaria (r/r B-ALL).
L’approvazione segue i risultati positivi dello studio clinico FELIX, uno studio di Fase I/II multicentrico, in aperto, a braccio singolo, che ha arruolato adulti con LLA a cellule B CD19-positive recidivante o refrattaria.
I pazienti arruolati dovevano presentare una recidiva dopo una remissione della durata massima di 12 mesi, una LLA recidivante o refrattaria dopo due o più linee precedenti di terapia sistemica, oppure una malattia recidivante o refrattaria 3 o più mesi dopo un trapianto allogenico di cellule staminali.
Nella coorte pivotale di pazienti (coorte IIA (n=94)), la risposta completa/risposta completa con recupero ematologico incompleto (CR/CRi) per i pazienti che hanno ricevuto almeno un'infusione di obecabtagene autoleucel è stata del 76,6%. La durata mediana della risposta per tutti i pazienti trattati è stata di 21,2 mesi. La sopravvivenza mediana libera da eventi (EFS) è stata di 11,9 mesi e i tassi stimati di sopravvivenza libera da eventi a 6 e 12 mesi sono stati rispettivamente del 65,4% e del 49,5%.
Negli Stati Uniti, obecabtagene autoleucel era già stata approvata dalla Food and Drug Administration (FDA) a novembre 2024. Successivamente, ha ottenuto la designazione PRIME e di farmaco orfano dall’Agenzia Europea dei Medicinali (EMA) e, dopo l’opinione positiva del Comitato per i Medicinali ad Uso Umano (CHMP) lo scorso maggio 2025.
Aucatzyl è un'immunoterapia autologa costituita dai linfociti T del paziente stesso che vengono modificati per esprimere un recettore antigenico chimerico che riconosce e si lega al CD19 sulle cellule bersaglio. Ciò determina l'attivazione dell'effetto immunologico del linfocita T che rilascia citochine e chemochine infiammatorie, portando all'uccisione delle cellule che esprimono il CD19. I vantaggi di obecabtagene autoleucel sono la sua capacità di indurre una remissione di durata rilevante negli adulti con leucemia linfoblastica acuta recidivante o refrattaria. Gli effetti collaterali più comuni includono sindrome da rilascio di citochine, infezioni, dolore muscoloscheletrico, piressia, dolore, nausea, diarrea, cefalea, affaticamento ed emorragia.
pagina dedicata sul sito dell'EMA
I risultati dello studio FELIX sono stati pubblicati su The New England Journal of Medicine nel novembre 2024.