Primo paziente con HIV trattato con l'innovativa terapia di editing genomico EBT-101
A settembre 2021 la Food and Drug Administration aveva autorizzato uno studio clinico per valutare la sicurezza, la tollerabilità e l'efficacia del trattamento basato sull’editing genomico in persone che convivono con il virus dell'immunodeficienza umana di tipo 1.
La terapia sperimentale EBT-101 si basa sull’utilizzo di un vettore virale, ricavato da un virus adeno-associato, in grado di trasportare il sistema Crispr-Cas9 all’interno delle cellule. CRISPR, in questo caso fornita di due RNA guida, è programmata per legarsi a tre siti specifici del genoma dell’HIV e tagliare. L’obiettivo finale è asportare pezzi significativi del genoma, riducendo al minimo le capacità infettive del virus.
A distanza di un anno è stata annunciata la somministrazione di EBT-101 al primo paziente: se tutto dovesse procedere come previsto, non sarà più necessario sottoporlo a terapia antiretrovirale (ART) che, attualmente, è lo standard per la gestione dell’infezione cronica.
EBT-101 è stata sviluppata da Excision BioTherapeutics in collaborazione con la Lewis Katz School of Medicine della Temple University. Dopo i primi soddisfacenti risultati ottenuti in laboratorio e in modelli animali, il passaggio allo studio sull’uomo permetterà di comprendere le reali potenzialità di EBT-101, studiandone a fondo efficacia e sicurezza.
Lo studio di Fase I sta procedendo come annunciato e il primo paziente ha già ricevuto la terapia sperimentale one-shot somministrata per via endovenosa.
Sono previsti 9 partecipanti in totale: tutti saranno valutati per stabilire se sono idonei a interrompere la ART a 12 settimane dalla somministrazione di EBT-101 e saranno poi seguiti fino a 48 settimane.
I pazienti coinvolti saranno quindi arruolati in uno studio di follow-up a lungo termine che durerà fino a 15 anni.