Uso compassionevole, il progetto CURa punta a rinnovare l’attuale Decreto Ministeriale 7/9/2017 per favorire un accesso più equo ai farmaci innovativi
Per promuovere una evoluzione scientifica e regolatoria, l'Associazione Farmaceutici Industria (AFI) ha presentato in una conferenza stampa il progetto CURa (Compassionate Use Reshape), nell'ambito del quale è stato messo a punto un Position Paper con proposte concrete per una governance dell'uso compassionevole moderna, sinergica e orientata al valore complessivo per la salute pubblica.
Il documento, frutto di interviste strutturate a Comitati Etici, società scientifiche, istituzioni, associazioni pazienti, study coordinator e aziende farmaceutiche, individua cinque direttrici di intervento su cui si articola la proposta di aggiornamento normativo:
- semplificazione e efficienza operativa, attraverso la razionalizzazione dei processi autorizzativi e l'introduzione di un'approvazione centralizzata dei programmi, che ridurrebbe drasticamente gli oneri burocratici oggi a carico di centri e aziende;
- certezza del quadro normativo, limitando la discrezionalità interpretativa tra Comitati Etici, Regioni e Centri, a partire da una revisione della definizione di "patologie gravi" e di "assenza di valida alternativa terapeutica";
- governance coordinata e strutturata tra centri clinici, aziende farmaceutiche e AIFA, con flussi documentali più snelli, attraverso template standard nazionali per consenso informato, motivazione clinica e gratuity letter, e procedure di importazione semplificate;
- uniformità nella continuità terapeutica, con l'introduzione di parametri nazionali chiari per il passaggio dei pazienti dalla chiusura del programma di uso terapeutico all'effettiva rimborsabilità del farmaco, evitando interruzioni del trattamento;
- gestione delle casistiche complesse, in particolare l'uso di medicinali in combinazione (terapie add-on o backbone) per le quali il Position Paper propone una chiara attribuzione delle responsabilità economiche e operative tra le aziende titolari e le strutture sanitarie coinvolte.
A queste proposte, gli estensori del Position Paper affiancano l'indicazione di rafforzare la farmacovigilanza, allineandola alle Good Pharmacovigilance Practices Europee, e di strutturare una raccolta dati più sistematica dei programmi di uso terapeutico, anche attraverso modelli di consenso ampio (broad consent) e l'attivazione di registri AIFA pre-approval, così da trasformare l'esperienza clinica maturata in questi percorsi in evidenze utili alle future decisioni regolatorie.