FDA approva Rezlidhia (olutasidenib) per il trattamento di adulti affetti da AML R/R mIDH1
La US Food and Drug Administration (FDA) ha approvato la nuova New Drug Application (NDA) n. 215814 presentata da FORMA THERAPEUTICS, INC relativa a Rezlidhia™ (OLUTASIDENIB). Tale farmaco si presenta in capsule da 150mg per la somministrazione orale è stato approvato per "for the treatment of adult patients with relapsed or refractory acute myeloid leukemia (AML) with a susceptible isocitrate dehydrogenase-1 (IDH1) mutation as detected by an FDA-approved test."
Maggiori informazioni sono disponibili sul sito FDA
L'approvazione della FDA è stata supportata dai dati dello studio di registrazione di fase II in aperto, che hanno mostrato che una dose di 150 mg due volte al giorno di Rezlidhia™ ha facilitato una remissione completa (CR) + tasso di CRh del 35% dei 153 pazienti osservati. Oltre il 90 percento di questi rispondenti ha raggiunto la CR.
L'endpoint primario dello studio era CR più CR con recupero ematologico parziale (CRh). La CRh è definita come meno del 5% di blasti nel midollo osseo, nessuna evidenza di malattia e recupero parziale della conta del sangue periferico (piastrine >50.000/microlitro e conta assoluta dei neutrofili >500/microlitro).
I risultati dello studio sulla leucemia mieloide acuta hanno dimostrato che il tempo mediano alla CR o alla CRh era di 1,9 mesi. Dei pazienti che hanno raggiunto l'endpoint primario di CR + CRh, il 92% (47/51) era CR con una durata mediana della risposta di 28,1 mesi.
La popolazione valutabile per l'efficacia era di 147 pazienti che avevano iniziato il trattamento almeno sei mesi prima della data limite dell'analisi ad interim e che avevano una mutazione IDH1 confermata.