CARsgen annuncia i dati della terapia cellulare CAR-T allogenica anti-BCMA "CT0596" per mieloma multiplo recidivante/refrattario al Meeting Annuale ASH 2025

CARsgen Therapeutics Holdings Limited, azienda focalizzata sullo sviluppo di terapie innovative con cellule CAR-T, ha annunciato che i dati clinici del suo candidato allogenico CAR-T mirato a BCMA, CT0596, per il trattamento del mieloma multiplo recidivante/refrattario (R/R MM), sono stati presentati al 67° Meeting Annuale dell’American Society of Hematology (ASH) col poster “Studio First-in-Human di CT0596, una terapia CAR-T allogenica mirata a BCMA, in pazienti con mieloma multiplo recidivante/refrattario”. Numero di pubblicazione: 2296.

Dettagli dello studio clinico

• Trial (NCT06718270): arruolati 8 pazienti con R/R MM nella fase di escalation della dose, che hanno ricevuto infusione di CT0596.
• Linee di terapia precedenti: mediana di 4,5 (range: 3-9). Nessuna restrizione basata sui livelli di espressione di NKG2A.
• Linfodeplezione:
  • 6 pazienti hanno ricevuto linfodeplezione a dose piena con fludarabina (30 mg/m²/giorno) e ciclofosfamide (500 mg/m²/giorno) per 3 giorni consecutivi.
  • 2 pazienti hanno ricevuto linfodeplezione a dose ridotta.
• Dosi di CT0596:
  • 1,5×10⁸ (n=1), 3×10⁸ (n=5), 4,5×10⁸ cellule CAR-T (n=2), con un paziente che ha ricevuto due infusioni.

Risultati di efficacia (al 31 agosto 2025)

• Tutti gli 8 pazienti valutabili, follow-up mediano: 4,14 mesi (range: 0,9-7,9).
• Risposte:
  • 6 pazienti hanno ottenuto risposta parziale (PR) o migliore:
    • 3 CR/sCR (tutti nel gruppo linfodeplezione a dose piena)
    • 1 VGPR
    • 2 PR
• Tra i 6 pazienti con linfodeplezione a dose piena, 5 hanno ottenuto PR o migliore.
• 6 pazienti hanno raggiunto negatività MRD alla settimana 4.
• Esempi:
  • Paziente 01: sCR e MRD-negativo mantenuti a 8 mesi.
  • Paziente 04: PR con risoluzione della malattia extramidollare dopo seconda infusione.
• Espansione delle cellule CAR-T osservata in tutti i pazienti.
• Tra i due pazienti con dose 4,5×10⁸: uno ha ottenuto sCR, l’altro risposta in miglioramento verso VGPR.

Sicurezza

• Profilo gestibile:
  • 4 pazienti con CRS di grado 1; nessun CRS ≥ grado 2.
  • Nessun ICANS o GVHD.
  • Nessuna tossicità dose-limitante, interruzione del trattamento o decesso.

Stato dello studio e prospettive

• Fase di esplorazione della dose ancora in corso.
• Regime di linfodeplezione definito; in valutazione dosi cellulari più alte per definire la dose raccomandata (RD).
• Avvio previsto di uno studio registrativo di Fase 1b nel 2026.

Informazioni su CT0596

CT0596 è una terapia CAR-T allogenica mirata a BCMA sviluppata con la piattaforma proprietaria THANK-u Plus™ di CARsgen. Attualmente in valutazione in studi iniziati da ricercatori per R/R MM o leucemia plasmacellulare (PCL). Ha mostrato tollerabilità preliminare favorevole e segnali di efficacia incoraggianti. Ulteriori indagini sono pianificate per altre neoplasie plasmacellulari e malattie autoimmuni mediate da plasmacellule autoreattive.
CARsgen prevede di presentare una domanda IND nella seconda metà del 2025.

Informazioni su CARsgen Therapeutics Holdings Limited

CARsgen è un’azienda biofarmaceutica focalizzata sullo sviluppo di terapie CAR-T innovative per rispondere ai bisogni clinici non soddisfatti, incluse neoplasie ematologiche, tumori solidi e malattie autoimmuni. Ha capacità end-to-end per la ricerca e sviluppo di CAR-T, dalla scoperta del target alla produzione su scala commerciale. Ha sviluppato tecnologie proprietarie e una pipeline con diritti globali per affrontare le sfide delle terapie CAR-T esistenti, migliorando il profilo di sicurezza, l’efficacia nei tumori solidi e riducendo i costi di trattamento.

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