CARVYKTI (ciltacabtagene autoleucel) iter di P&R in AIFA per il trattamento del mieloma multiplo

CARVYKTI (ciltacabtagene autoleucel), dispersione per infusione, è un medicinale a base di cellule autologhe geneticamente modificate, contenente cellule T trasdotte ex vivo usando un vettore lentivirale (LVV) incompetente per la replicazione, che codifica per un recettore antigenico chimerico (CAR) diretto contro l’antigene di maturazione delle cellule B (BCMA), comprendente due domini di riconoscimento singolo legati a un dominio co-stimolatorio 4-1BB e a un dominio di segnalazione CD3-zeta.

ITER di P&R in AIFA per l'indicazione (istanza #17380):

CARVYKTI è indicato per il trattamento di pazienti adulti con mieloma multiplo recidivante e refrattario che hanno ricevuto almeno tre precedenti terapie, inclusi un agente immunomodulante, un inibitore del proteasoma e un anticorpo anti-CD38, e nei quali si è verificata progressione della malattia durante l’ultima terapia.

cronologia iter:

- domanda presentata in data 27 giugno 2022 da Janssen-Cilag International N.V. per la riclassificazione dalla classe Cnn alla classe H; 

- Visto il parere espresso dalla Commissione consultiva tecnico-scientifica nella seduta del 30 settembre 2022 e 3-05 ottobre 2022;

- Visto il parere espresso dalla Commissione consultiva tecnico-scientifica nella seduta del 8-10 novembre 2023;

- Vista la comunicazione trasmessa in data 18 dicembre 2023 con la quale la societa' Janssen-Cilag International N.V. fa specifica richiesta di classificare il farmaco «Carvykti» (ciltacabtagene autoleucel) in classe C;

- Visto il parere reso dal Comitato prezzi e rimborso nelle sedute del 18-20 dicembre 2023 e 12-15 gennaio 2024;

- Vista la comunicazione trasmessa in data 29 gennaio 2024 alla societa' Janssen-Cilag International N.V. con la quale il Settore HTA ed economia del farmaco invita la stessa a proseguire l'iter negoziale al fine di rendere il farmaco «Carvykti» (ciltacabtagene autoleucel) disponibile per i pazienti;

- Vista la comunicazione trasmessa in data 7 febbraio 2024 con la quale la societa' Janssen-Cilag International N.V. conferma di non volere proseguire l'iter negoziale intrapreso;

- Visto il parere reso dalla Commissione scientifica ed economica nella seduta del 22-24 aprile 2024;

- Classificazione ai sensi dell'art. 5, decreto ministeriale del 2 agosto 2019, su specifica richiesta della societa' Janssen-Cilag International N.V. - Confezione «3,2 × 10⁶ - 1,0 × 10⁸ cellule, dispersione per infusione» uso endovenoso, sacca (EVA) 30 ml o 70 ml - 1 sacca A.I.C. n. 050128014 (in base 10) - Classe di rimborsabilita' C