Prodotti per terapie avanzate Out of Specification

L'AIFA avvisa che che la prescrizione da parte dei Centri abilitati di prodotti medicinali per terapie avanzate (Advanced Therapy Medicinal Products o ATMP) a base di cellule/tessuti potrebbe risultare nella fornitura di un prodotto non conforme alle specifiche di rilascio previste dall’autorizzazione all’immissione in commercio (i.e. prodotti out-of-specification, o OOS).

Nella sezione 11.5 delle Linee Guida sulla Good Manufacturing Practice (GMP) specifica per ATMP (documento accessibile dal box "Link correlati") si chiarisce come la fornitura di un lotto di ATMP a base di cellule/tessuti OOS sia giustificata in circostanze eccezionali, nel caso in cui la sua somministrazione sia necessaria per evitare un rischio significativo e immediato per il paziente, tenendo conto delle opzioni alternative e delle conseguenze della mancata somministrazione del prodotto. Il medico curante potrà chiederne la fornitura nell’interesse del paziente dopo aver considerato la sua condizione specifica e la valutazione dei rischi relativi all’utilizzo del lotto di ATMP a base di cellule/tessuti OOS fornita dal produttore.
Questa tematica è ulteriormente illustrata nel documento Questions and answers (Q&A) on the use of out-of-specification batches of authorised cell/tissue-based advanced therapy medicinal products (EMA/CAT/224381/2019), che chiarisce inoltre come gli obblighi relativi agli aspetti di GMP e farmacovigilanza posti in capo al produttore/importatore/titolare dell’autorizzazione all’immissione in commercio, non siano estinti in caso di fornitura di lotti di ATMP a base di cellule/tessuti OOS (documento accessibile dal box "Link correlati").

Si evidenzia che i lotti di ATMP a base di cellule/tessuti OOS somministrati non risultano comunque conformi ai termini dell’autorizzazione all’immissione in commercio. Pertanto la cessione del prodotto OOS potrà avvenire esclusivamente a titolo gratuito e non può essere rimborsata dal SSN.