Presentato in Senato il nuovo ‘Termometro Parlamentare degli ATMP’

È stato presentato in Senato il documento dal titolo ‘Termometro Parlamentare degli ATMP’ (Advanced Therapy Medicinal Products), il report finale di un training istituzionale con focus sulle Terapie avanzate, promosso da UNIAMO, Federazione Italiana Malattie Rare Onlus, ospitato dall’Intergruppo Parlamentare Innovazione Sostenibile in Sanità, organizzato in collaborazione con LS CUBE, grazie al supporto non condizionante di #VITA (coalizione di aziende di cui fanno parte: Bristol-Myers-Squibb, Gilead Sciences, Janssen, Novartis, Pfizer, PTC, Roche e Vertex). Tre i momenti formativi di confronto, aperto, costruttivo e operativo, con gli esperti della materia, le associazioni pazienti, le associazioni di categoria e i clinici per una giusta e approfondita informazione su un tema complesso al fine di produrre soluzioni per affrontare la nuova sfida delle terapie avanzate, che impone un nuovo paradigma. “Siamo orgogliosi del lavoro svolto - hanno dichiarato al termine della conferenza stampa i senatori Francesco Zaffini, Presidente della 10a Commissione Affari sociali, sanità, lavoro pubblico e privato, previdenza sociale e Daniele Manca, Co-Presidenti dell’Intergruppo Parlamentare Innovazione Sostenibile in Sanità - in cui maggioranza e opposizione in modo unito hanno collaborato per produrre strumenti tecnico-operativi per un’efficace attività parlamentare a beneficio dei pazienti affetti da malattie rare e i loro caregiver, nonché di tutti gli attori del Sistema Sanitario Nazionale e regionale. Abbiamo fortemente voluto l’istituzione di un tavolo interministeriale sulle Terapie avanzate che si è costituito a giugno scorso che, tra i suoi compiti, avrà quello di trattare soluzioni innovative per la sostenibilità delle Terapie avanzate come, sulle quali costruire un innovativo modello finanziario. Abbiamo anche avanzato delle proposte concrete nel corso di questa legge di bilancio volte a superare le criticità legate alla sostenibilità di queste terapie, con la proposta di istituzione di un Fondo dedicato alle Terapie Avanzate con meccanismo di funzionamento molto innovativo, che segna un altro passo importante per garantire un equo e sostenibile accesso a tutti i pazienti eleggibili”.

Il ‘Termometro Parlamentare degli ATMP’ vuole rappresentare uno strumento tecnico-operativo a supporto dei parlamentari per poter definire misure efficaci volte a rendere l’Italia competitiva anche sulle nuove frontiere delle Terapie avanzate, con l’obiettivo di garantire la disponibilità di tali terapie, intervenendo sulla cornice regolatoria per incentivare l’attività di ricerca, sviluppo, produzione e commercializzazione da parte degli enti di ricerca e dell’industria, elaborare nuovi modelli finanziari di rimborsabilità, creare le condizioni che garantiscano un equo e tempestivo accesso agli ATMP e individuare percorsi diagnostici rapidi ed efficaci. Le Terapie avanzate rappresentano una nuova e fondamentale opportunità per il trattamento e la prevenzione degli effetti di una varietà di patologie (le malattie geniche, quelle onco-ematologiche e le malattie a lunga prognosi) o per ristabilire, correggere o modificare funzioni fisiologiche compromesse negli esseri umani, anche con la correzione di mutazioni acquisite su base genetica. Alcune di queste terapie consistono in una tecnologia medica molto complessa nella quale il genoma ricombinato è utilizzato come una sostanza farmaceutica. Intervengono in modo diretto sulle cause della malattia e non sui sintomi, sono in grado di curare o trasformare radicalmente la storia clinica di un paziente. “In Italia - ha spiegato Annalisa Scopinaro, presidente UNIAMO - i malati rari sono tra i 2 e i 3,5 milioni e per la diagnosi si può aspettare anche fino a 4 anni. Oggi e nel prossimo futuro, le terapie avanzate sono una nuova frontiera per la cura di molte patologie rare: si stima che oltre 350.000 pazienti saranno trattati con queste terapie innovative entro il 2030. Parliamo di patologie rare e orfane, tra cui anche alcune oncologiche. Per solo circa il 5 per cento di tali patologie, severe e spesso invalidanti, esiste una terapia. Pertanto, in linea con la missione delle associazioni che rappresentiamo, ci siamo sentiti di giocare un ruolo attivo nel lavorare insieme a tutti gli attori coinvolti nel sistema salute, per elaborare soluzioni concrete e sostenibili che garantiscano ai pazienti l’accesso all’innovazione terapeutica, in alcuni casi l’unica soluzione di cura.” Si tratta di cure ad alto impatto innovativo che soddisfano un bisogno clinico insoddisfatto (curano pazienti che non hanno alternative terapeutiche o per i quali le alternative terapeutiche sono continuative nel tempo), e altamente personalizzate. Impattano sulla storia clinica delle persone con malattia rara, cambiando radicalmente il suo evolversi, con evidenti benefici in termini di salute ma anche con ripercussioni sui caregiver e sulla famiglia, oltre che sul sistema salute in termini di risparmi diretti e indiretti.