Colangite biliare primitiva: il farmaco acido obeticolico è tuttora prescrivibile in Italia
La nuova determina di prezzo e rimborso dell’acido obeticolico (nome commerciale Ocaliva), firmata dal Presidente dell'Agenzia Italiana del Farmaco Robert Nisticò lo scorso 2 agosto, è stata pubblicata nella Gazzetta Ufficiale del 19 agosto. Il nuovo accordo tra AIFA e il titolare dell'autorizzazione in commercio dell’acido obeticolico, che ne definisce le nuove condizioni di rimborsabilità, avrà una durata di 24 mesi. La pubblicazione della determina, successiva alla raccomandazione di revoca del CHMP, conferma che, seppur in attesa della decisione ultima della Commissione Europea che ne potrà confermare o meno la revoca, il farmaco è regolarmente in commercio in Italia e l'AIFA ne ha valutato favorevolmente i dati di real world sulla coorte di pazienti italiani, confermando il rapporto rischio-beneficio del farmaco e quindi la sua rimborsabilità e prescrivibilità.
L'acido obeticolico è indicato per il trattamento dei pazienti adulti affetti da una rara malattia autoimmune del fegato, la colangite biliare primitiva (PBC), in combinazione con acido ursodesossicolico (UDCA, la terapia di prima linea) in caso di risposta inadeguata all'UDCA o come monoterapia in coloro che non tollerano l'UDCA.
Il farmaco aveva ottenuto nel dicembre 2016 l’approvazione condizionata per il trattamento di questa patologia in Europa. Tuttavia, lo scorso 28 giugno il Comitato per i Medicinali per Uso Umano (CHMP) dell'Agenzia Europea per i Medicinali (EMA) ha emesso un parere negativo, raccomandando alla Commissione Europea di revocare la licenza all'azienda produttrice del farmaco. La decisione è stata presa sulla base di un unico studio randomizzato e controllato con placebo (ICPT 747-302; COBALT), scarsamente rappresentativo della popolazione che beneficia della terapia nella pratica clinica e senza aver tenuto conto dei dati disponibili di real world evidence, come recentemente confermato da uno studio pubblicato lo scorso 14 agosto sulla prestigiosa rivista The American Journal of Gastroenterology.
Il pronunciamento della Commissione Europea dovrebbe arrivare a breve e i pazienti lo attendono con molta apprensione. In Italia la comunità della PBC si è subito attivata, con l'Associazione Italiana per lo Studio del Fegato (AISF) e le organizzazioni di pazienti EpaC e AMAF. La vicenda è arrivata anche in Parlamento, con la presentazione di due interrogazioni in Senato.
In Europa, intanto, diventano sempre più forti le polemiche e le proteste dei pazienti, che temono di vedersi privati del farmaco. Il parere degli esperti, tuttavia, sembra univoco: l'acido obeticolico è sicuro e – come dimostrano le evidenze del mondo reale – è anche efficace: la Commissione Europea dovrebbe quindi continuare a consentirne l'utilizzo.